У США схвалили першу генну терапію для лікування вродженої глухоти

Американський регулятор дозволив використання першої генетичної терапії, яка відновлює слух у дітей із вродженою глухотою, спричиненою мутацією гена OTOF Фото: depositphotos У FDA схвалили перший у світі препарат генної терапії для лікування вродженої глухоти. Йдеться про терапію, яка спрямована на відновлення функції білка отоферліну у клітинах внутрішнього вуха.

Про це повідомляє джерело FDA. Препарат отармені, розроблений компанією Regeneron Pharmaceuticals, доставляє здорову копію гена OTOF у волоскові клітини внутрішнього вуха за допомогою модифікованого вірусного вектора. У клінічному дослідженні за участі 20 дітей із вродженою глухотою у більшості пацієнтів спостерігалося суттєве покращення слуху.

У 70% учасників покращилася не лише слухова чутливість, а й реакція мозку на тихі звуки, а у 42% слух наблизився до рівня норми протягом 48 тижнів спостереження. Найпоширенішими побічними ефектами були тимчасові інфекції середнього вуха, біль після ін’єкції, нудота, запаморочення та порушення рівноваги, пов’язані з впливом на вестибулярний апарат.

Терапія підходить пацієнтам, у яких слух не сприймає звуки нижче приблизно 90 децибелів, і може бути особливо ефективною у дітей на ранніх етапах лікування, коли ще не встановлено кохлеарні імпланти. За оцінками фахівців, близько 2–8% випадків вродженої глухоти пов’язані з мутацією гена OTOF, яку може коригувати цей метод лікування.

До слова, генна терапія повертає слух: пацієнти з вродженою глухотою почали чути шепіт. Стрілкць Діана - pravdatutnews.com